В России лечить «Золгенсмой» спинально-мышечную атрофию не перестанут

• Спинальную мышечную атрофию предложили включить в федеральный перечень орфанных заболеваний

— Как происходит назначение этого препарата?- Как и любого другого, только по назначению лечащего врача и после обсуждения каждого конкретного случая на врачебном консилиуме. Кстати, сегодня в списке фонда 1200 детей с диагнозом СМА, которые получают лечение, и только 10 процентов от этого количества, то есть 120 человек лечили «Золгенсмой». — Что в планах, будет ли количество получающих препарат расти?- С 1 января 2023 года в нашей стране в неонатальный скрининг, который проводят всем новорожденным, войдет исследование на СМА. Благодаря этому врачи смогут выявлять это тяжелое заболевание уже в первые месяцы жизни. Повторюсь, именно в это время использование лекарства «Золгенсма» максимально эффективно. А это значит, что все дети, у которых в результате скрининга будет выявлено СМА, будут получать этот препарат. И мы должно быть к этому готовы, и обратить внимание на этот случай, как на предупреждение, и сделать выводы, чтобы подобного не повторилось.Напомним, что препарат «Золгенсма» в России зарегистрирован Минздравом РФ в 2021 году. Также для лечения спинальной мышечной атрофии применяются «Рисдиплам» и «Спинраза». При этом цена вопроса высока. Стоимость препаратов от СМА стартует от 340 долларов США на годовое лечение. Столько стоит лечение «Рисдипламом», стоимость «Спинразы» дороже — первый год лечения обходится в 750 тысяч долларов США. Препарат «Золгенсма» — самый дорогой в мире, один укол стоит более двух миллионов долларов США.Как сообщили «Парламентской газете» в фонде «Круг добра», препарат «Золгенсма» применяется у детей со СМА с августа прошлого года, когда была достигнута договоренность между Фондом и производителем о поставках. В 2021 врачебные консилиумы назначили, а экспертный совет Фонда одобрил применение этого препарата для 85 детей, из них в 2022 году — для 64 детей.